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学院访问学者的牛津随笔系列(七):记一场治疗罕见病创新药NICE经济学评价申诉公开听证会

时间:2023-05-23

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听Nuffield Department of Primary Care Health Sciences的老师说,他曾前往伦敦现场参加过NICE的经济学评价公开会,我立即在NICE官网查询,很容易查到了公开会栏目。经济学评价会,董事会和经济学评价申诉会 (目前共有3个处理中的案例) 都可旁听。我申请了5月16日一场治疗卟啉病的创新药Afamelanotide经济学评价申诉听证会(新冠疫情后均为线上会),1天以后得到了参会批准。会议链接仅限申请人个人使用,会议不允许录音、录像和截屏。

官网可下载这个药自2017年提交申请,至2018年和2023年2次申诉的所有文件。参会成员由听证委员会 (主持人、非执行主席、医疗服务提供方代表、企业界代表、非专业人士代表和法律顾问共6人)、企业申诉方及其法律顾问团队、患者组织申诉方、NICE及其处理申诉团队四方组成。会议由2个申诉方逐一就新药治疗依从性对临床效果贡献的权重、情景实验方法测量患者获益、评价采纳的价格信息、经济学评价阈值、2019-2023年间工作停滞导致严重超期等申诉意见陈述。主持人要求NICE对每一条陈述意见逐一做出回应。会议持续了8个小时,与会所有人都一直坚持到会议结束。

我感慨颇多:一是历时7年、经历2次申诉的复杂案例公开听证,7年中所有技术审评报告和申诉书全部可下载,可见NICE公开透明度之高,更见其对自身工作之自信。二是跨国药企法律顾问团队庞大,4位律师在申诉过程中摊开一大桌子文件,引经据典,准确定位适用法律条文和过往评审及申诉意见,可见其准备之充分。三是NICE由老专家牵头,中年审评部门负责人和青年卫生经济学家轮番应诉,有理、有据、有节,逐一回应,可见其态度之认真。四是主持人自始至终兼顾专业和非专业各方人士各方表达意见的权利和机会,稳稳把控全局,未发生任何一方霸屏。整个听证会四方都表现出极高的专业素养。


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申诉听证会消息发布链接:https://www.nice.org.uk/event/appeal-afamelanotide-epp-id927




供稿 | 孙静

编辑 | 许越

审核 | 韩允瑞 李雅超

监制 | 李涛