2024年4月，BMJ正式发表了我院孙静老师与国际同行合作的论文“Refocusing the World Health Organization's Model List of Essential Medicines on the needs of low and middle income countries”。

近年来，国际社会关于价格昂贵的创新药是否应该纳入基本药物目录热议不断。有学者在JAMA子刊发文，质疑WHO拒绝将疗效优异的抗癌药纳入示范目录。也有学者在WHO Bulletin发文，提出越来越多欧美批准、价格昂贵的罕见病药物调入示范目录，给资源有限的中低收入国家带来了可及性和经济承受力的挑战。我院药物政策研究学者与来自巴西、南非、印度的国际同行和WHO总部基本药物与药物政策司前司长联合在BMJ发文呼吁，WHO基本药物示范目录遴选应保持关注中低收入国家的用药需求。

从2015年开始，WHO将一系列价格昂贵、但具有比较成本效果优势的抗癌药物和口服抗丙肝药物纳入基本药物示范目录，目的是敦促国际社会采取措施，让广大中低收入国家能够负担这些药物。2023年基本药物示范目录调整做出的两个重要决定提示，对于高度专科药物，除了考虑比较成本效果，还需兼顾与之配套的疾病诊断和检测、药物供应和用药监测等卫生体系的能力。罕见病没有全球统一定义，在各国的疾病负担不同，各国应参照具体情况定义罕见病，和决定是否及何时将价格昂贵的罕见病药物纳入国家基本药物目录。已有生物类似药上市、能形成市场竞争的生物制剂，可为高度专科药物提供可负担的备选项。

5位学者同时呼吁，WHO应基于有效性、安全性、比较成本效果和适用性核心遴选标准，考虑流行病、市场竞争、预算影响和自主供应能力等因素制定循证遴选决策框架，以标准化的方式系统评价和公开证据，进一步提高目录遴选的透明度和一致性。

发表期刊：BMJ

全文链接：https://doi.org/10.1136/bmj-2023-077776

英文标题：Refocusing the World Health Organization's Model List of Essential Medicines on the needs of low and middle income countries

引用：Wirtz VJ, Gray AL, Sharma S, Sun J, Hogerzeil HV. Refocusing the World Health Organization's Model List of Essential Medicines on the needs of low and middle income countries. BMJ. 2024 Apr 16;385:e077776. doi: 10.1136/bmj-2023-077776.

供稿：王智涛

编辑：张小可

审核：王腾

监制：李涛